国家药监局：将继续关注罕见病用药需求，新药优先审评审批

南都讯记者蒋小天宋承翰发自北京 7月5日，国务院新闻办召开“权威部门话开局”系列主题新闻发布会，请国家药品监督管理局介绍“强化药品监管切实保障人民群众用药安全”有关情况。国家药监局副局长黄果称，目前在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。

7月5日，国务院新闻办召开“权威部门话开局”系列主题新闻发布会。

近年来罕见病是颇受社会关注的医药领域之一，患者群体也发出了大量呼吁，但因其研发难度、成本偏高等原因，每隔一段时间仍有患者缺药的新闻传出。

黄果称，近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，努力让更多罕见病患者有药可用。

黄果介绍，从2018年起，我们建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。目前在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。

针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，黄果称，对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。

黄果称，2018年以来，中国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。“下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求。”黄果说。返回搜狐，查看更多

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