骨髓瘤患者的福音！我国首款自主研发的CAR-T治疗产品获批上市

国家药品监督管理局近日公示：驯鹿生物公司申报的以BCMA为靶点的CAR-T产品——伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）获批上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

多发性骨髓瘤是血液系统最常见的恶性肿瘤之一，在我国血液肿瘤发病率中排名第二，尤以中老年人群较为常见。目前，多发性骨髓瘤病因未明，无法治愈，可选择的治疗手段包括化疗、移植、靶向治疗、免疫治疗等，但传统治疗方案疗效有限，大多数骨髓瘤患者终将面临复发难题。

传统药物治疗需多疗程用药，长期治疗副作用增加，导致患者依从性较差，从而在一定程度上影响疗效。因此，多发性骨髓瘤急需更好的临床治疗方案。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫疗法是近年来最被看好的肿瘤免疫疗法之一。与传统疗法相比，CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗中展示出更大的潜力。专家介绍，这是一种利用人体自身免疫系统开展的个体化治疗方法。技术人员通过白细胞分离，从患者体内提取 T 细胞（白细胞的一种类型），并用嵌合抗原受体（CAR）对其进行修饰，让T细胞能够识别癌细胞上特定抗原，进而做出反应。完成基因工程修饰后，技术人员将CAR-T细胞回输给同一位患者。

CAR-T细胞疗法可为患者提供便捷的一次性输注，避免了重复给药带来的反复就医困扰。凭借特异性好、杀伤力强的优势，这种疗法为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来了曙光。

在“福可苏”获批前，全球共有8款获批上市的CAR-T细胞治疗产品，其中6款产品的研发和获批上市均在美国，另外2款获中国国家药品监督管理局批准的产品也源于美国。此次获批的“福可苏”由驯鹿生物与信达生物共同开发，是我国首款自主研发且具有全流程生产能力的CAR-T细胞治疗产品。

这款国产新药是全人源CAR-T产品，能降低免疫原性，安全性很高。临床试验数据显示：患者客观缓解率和总缓解率（ORR）达到96.0%，且74.3%的患者实现“≥完全缓解”（CR)。在无CAR-T治疗史患者中，ORR则高达98.9%，且78.7%的患者实现“≥CR”。在无进展生存期（PFS）方面，患者的12个月PFS率为78.8%，无CAR-T治疗史患者的12个月PFS率达到84.4%。

在安全性方面，受试患者的3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率为0，3级及以上细胞因子风暴发生率仅1.0%。返回搜狐，查看更多

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